OMG！衛健委允許人體體細胞治療進入臨床應用！

第一章   總   則

第一條 為滿足臨床需求，規范和促進體細胞治療臨床研究及轉化應用，依照《中華人民共和國藥品管理法》和《醫療機構管理條例》等法律法規，制定本辦法。

第二條 體細胞治療是指來源于人自體或異體的體細胞，經體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細胞在體外的激活、誘導、擴增、傳代和篩選，以及經藥物或其他能改變細胞生物學功能的處理。

第三條 本辦法適用于由醫療機構研發、制備并在本醫療機構內開展的體細胞治療臨床研究和轉化應用。

按照本辦法管理的體細胞治療轉化應用項目目錄由國家衛生健康委制定并進行動態管理。

第四條 開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構及其臨床研究項目和轉化應用項目均應當具備相應條件，在國家衛生健康委備案，并在備案項目范圍內開展體細胞治療臨床研究和轉化應用。

第五條 醫療機構是體細胞治療臨床研究和轉化應用的責任主體，對體細胞制備的質量負責。

第六條 國家衛生健康委負責體細胞治療臨床研究和轉化應用的管理工作，參照藥品生產質量管理規范的核心技術標準組織制定和發布《體細胞治療臨床研究和轉化應用技術規范》，組建體細胞治療專家委員會，為體細胞治療臨床研究和轉化應用規范管理提供技術支撐和倫理指導，建立和維護體細胞治療臨床研究和轉化應用登記備案信息系統（以下簡稱備案信息系統）。

第七條 國家衛生健康委負責對體細胞治療臨床研究和轉化應用備案醫療機構進行監督檢查，省級衛生健康行政部門負責行政區域內備案醫療機構的日常監督管理，發現問題和存在風險時及時督促醫療機構采取有效處理措施，并報告國家衛生健康委。

一、制定《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》的背景是什么？

近年來，隨著衛生健康科技快速發展，細胞治療為惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望，并在美歐日等發達經濟體以多種方式開始進入臨床應用，我國醫療機構也開展了大量臨床研究，患者希望接受高質量細胞治療的呼聲日益增高。為滿足臨床需求，規范并加快細胞治療科學發展，國家衛生健康委組織起草了本管理辦法，對體細胞臨床研究進行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經過備案在相關醫療機構進入轉化應用。

二、本管理辦法與干細胞臨床研究管理辦法的關系是什么？

體細胞的科學定義包括干細胞，原國家衛生計生委會同原食品藥品監管總局于2015年出臺了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，有效地規范和推動了我國干細胞治療臨床研究工作，按照本管理辦法“第三十一條，有專門管理辦法的體細胞治療按照現行規定執行”，干細胞臨床研究等有關工作仍然按照《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的規定執行。

三、管理辦法的適用范圍是什么？

本管理辦法第三條規定“本辦法適用于由醫療機構研發、制備并在本醫療機構內開展的體細胞治療臨床研究和轉化應用”。國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進行目錄管理，與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展。由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市。

四、開展體細胞治療如何進行備案？

按照本管理辦法有關規定，開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當進行備案，醫療機構進行首次機構備案時，須同時提供醫療機構備案材料和臨床研究項目備案材料。已備案的醫療機構新增臨床研究項目時，只需提交臨床研究項目備案材料。醫療機構所開展的體細胞治療臨床研究項目結束后，在取得安全性、有效性等證據的基礎上，可以進行轉化應用備案，在該醫療機構將體細胞臨床研究項目轉入轉化應用。

醫療機構應當在備案信息系統登記并上傳相關材料掃描件，同時將紙質件提交省級衛生健康行政部門。省級衛生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內完成形式審核提交國家衛生健康委。國家衛生健康委自收到備案材料之日起2個月內組織體細胞治療專家委員會進行評估，向社會公示完成備案的醫療機構及臨床研究或轉化應用項目清單，接受社會監督。經查不符合備案條件的，可整改后再次提交備案材料，整改期不少于6個月。

五、正在開展的體細胞治療臨床研究項目如何備案？

適用本辦法管理正在開展體細胞治療臨床研究的醫療機構，應當在本辦法發布之日起30個工作日內履行備案程序。國家衛生健康委組織專家進行督導檢查，對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫停或終止意見，符合條件的可繼續開展研究。

六、體細胞臨床研究進入轉化應用的總體要求是什么？

在臨床研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上，總結形成針對某種疾病（適應證）的治療方案和技術標準（包括細胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數和療程等）。

通過該機構學術委員會的轉化應用評估審查和倫理委員會的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經備案后，可以在開展臨床研究的醫療機構進入轉化應用。

七、如何做好體細胞治療臨床研究和轉化應用的過程監管？

國家衛生健康委采取飛行檢查等方式對備案醫療機構和項目進行抽查、專項檢查或有因檢查，并將檢查結果公示。省級衛生健康行政部門做好本轄區醫療機構開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的日常監督管理，每年向國家衛生健康委報送監督管理工作報告。醫療機構開展體細胞臨床研究和轉化應用出現第二十八條規定情形的，省級衛生健康行政部門應當責令其暫停體細胞治療臨床研究或轉化應用項目，整改期不少于6個月，并將有關情況報告國家衛生健康委；存在第二十九條規定情形的，國家衛生健康委將責令其停止體細胞治療臨床研究和轉化應用，予以通報批評，并按照有關法律法規的規定進行處理。

八、體細胞治療臨床研究和轉化應用是否可以收費？

體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關費用。體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用，由申請備案的醫療機構按照國家發展改革委等4部門《關于印發推進醫療服務價格改革意見的通知》（發改價格〔2016〕1431號）有關要求，向當地省級價格主管部門提出收費申請。

來源：國家衛生健康委辦公廳