分不清OS、PFS、ORR？沒關系，小編來答疑~

從隨機化開始至因任何原因引起死亡的時間。

抗腫瘤藥物最可靠的療效指標，金標準。如果看到一個藥物臨床試驗數據報告OS時間越久，就說明藥物給患者帶來的生存期越久。

作為一個終點，生存期應每天進行評價，可通過在住院就診時，通過與患者直接接觸或者通過電話與患者交談，這些相對比較容易記錄。確認死亡的日期通常沒有困難，并且死亡的時間有其獨立的因果關系。當記錄至死亡之前的失訪患者，通常截止到最后一次有記錄的、與患者接觸的時間。

從隨機化開始至疾病復發或因任何原因導致受試者死亡之間的時間。

DFS 最常用于根治性手術或放療后輔助治療的研究。該指標也常作為抗腫瘤藥物III期臨床試驗的主要終點。某些情況下，DFS與OS相比，作為終點比較難以記錄，因為它要求認真隨訪，及時發現疾病復發，而且腫瘤患者的死亡原因也很難確定。腫瘤患者常有合并癥（如，心血管病），這些合并癥可能會干擾對DFS的判斷。并且，腫瘤患者常死于醫院外，不能常規進行尸檢。

從隨機化開始到腫瘤發生進展或死亡的時間。

PFS能在患者死亡前被評價，觀察所需的隨訪時間更短，相應需要的樣本量也要更小，既反映腫瘤的生長，又可以在證實生存受益以前進行評價，不會使現有治療受到潛在的其他治療的混淆，同時PFS 亦包括死亡，更好地反映了藥物毒副作用，因此與 OS 有更好的相關性，目前認為可以接受作為可能預測OS臨床獲益的替代指標。然而，如果評估 PFS 的過程中，發現大部分患者不是死于腫瘤，而是其他疾病，這時勢必 PFS 會有很大偏倚。

從隨機化開始到腫瘤發生客觀進展的時間。

相對PFS而言，TTP在預測臨床受益方面要差一些。在TTP分析中，死亡是作為刪失的，時間節點是死亡時間或者最后一次隨訪的時間。PFS假定病人的死亡是跟疾病進展是隨機相關的。在大多數死亡與癌癥無關的情況下，TTP可以作為一個可接受的研究終點。

腫瘤縮小達到一定量并且保持一定時間的患者的比例。ORR=CR+PR。

完全緩解（CR: Complete response）是指所有的瘤塊以及腫瘤的臨床表現完全消失且持續至少1個月；

部分緩解（PR: Partial response）是指可測量的腫瘤垂直兩直徑的和較基線縮小50％并持續至少1個月。

是一種直接衡量藥物抗腫瘤活性的指標，在單臂試驗中進行評價，是II期臨床試驗的主要評價指標。

經治療后獲得緩解（PR+CR）和病變穩定（SD）的患者的比例。DCR=CR+PR+SD。

疾病進展（Progressive disease，PD）：以整個實驗研究過程中所有測量的靶病灶直徑之和的最小值為參照，直徑和相對增加至少20%（如果基線測量值最小就以基線值為參照）；除此之外，必須滿足直徑和的絕對值增加至少5 mm（出現一個或多個新病灶也視為疾病進展）；

疾病穩定（Stable disease，SD）：靶病灶減小的程度沒達到PR，增加的程度也沒達到PD水平，介于兩者之間，研究時可以直徑之和的最小值作為參考。

疾病控制率與客觀緩解率的區別在于：由于病變穩定（SD）也屬于治療有效的一種結果，故DCR將病變穩定的病例數記錄在內，作為判斷療效的指標。

*是否足夠作為替代終點獲得加速批準或常規批準還取決其他因素，如臨床試驗藥物的效應大小，效應持續時間以及目前其他可及治療手段的療效。

• 什么叫五年生存率？

五年生存率是臨床上用來反映某種癌癥嚴重程度、進展快慢或兇險程度的一個指標，在醫學上，也用這個指標來評價癌癥治療效果。

五年生存率是個統計學概念，通俗地來說，癌癥五年生存率可以理解為：某種癌癥經過治療后，生存五年以上的患者所占的比例。實際上，確診癌癥后，活到五年以上的人隨處可見，早期乳腺癌的五年生存率甚至超過95%，五年生存率已不再是一個令人驚恐的指標。

• 為什么選擇五年生存率？

癌癥之所以難以治愈，是在于它存在復發和轉移的風險。據五年生存率統計，晚期癌癥患者五年生存率較低的原因，大多并非手術或治療不成功，而是在治療前已經轉移或殘留在體內的癌細胞經過一段潛伏時間，又重新增殖，或通過淋巴、血管在別處形成新病灶。

所以，當醫生告訴患者，病灶部位癌腫已經全部切除，手術相當成功，這還不能算治愈，只能說病情得到緩解和控制（穩定）。只有當癌癥患者經過治療后，生存時間超過五年，又無任何復發跡象者，才可以認為臨床治愈。

所以，治療后5年內不復發轉移，之后患者所面臨的相關風險將大大降低，在臨床中，意味著已接近治愈，故常用5年生存率代表癌癥的療效。

• 各大癌種的五年生存率

2018年1月30日，英國頂尖醫學雜志「The Lancet」（中文名《柳葉刀》）發表了2000-2014年全球癌癥生存率變化趨勢監測研究報告，Global surveillance of trends in cancer survival 2000–14 (CONCORD-3)。研究中所包含的中國癌癥患者樣本數目為59.4萬名。中國（經過年齡標準化的）癌癥5年凈生存率變化。可以看到，除極個別癌癥（胰腺癌、卵巢癌）的5年生存率有降低外，癌癥5年生存率均有上升趨勢。其中，乳腺癌的5年生存率最高，為83.2%；肺癌、肝癌的5年生存率均不足20%，分別為19.8%和14.1%；胰腺癌的5年生存率最低，僅有9.9%。

（注：“年齡標準化”為應用國際癌癥生存標準「International Cancer Survival Standard，簡稱ICSS」中對不同年齡段樣本應用的權重進行標準化的過程）

• 活過五年就沒問題了嗎？

癌癥的五年生存率只是一個統計指標，并不代表每個癌癥患者的預后，而且，并不是5年之后，百分百保證不會復發或者轉移。

因此，五年之后依然不能放縱自己，需根據醫生要求注意健康生活方式，定期復查，這樣即使發現復發轉移，也可以早期診斷、及時治療與控制，從而延長生存以及提高生活質量。

湖南時代基因擁有一支以分子生物學、藥物基因組學、臨床醫學、計算機科學為主的復合型專業技術團隊，致力于腫瘤、心血管疾病等重大疾病的精準診斷和臨床個性化治療醫學檢驗服務、腫瘤液體活檢技術的臨床應用與科研服務、轉化醫學服務。

若各位小伙伴對肺癌基因檢測或相關藥物信息感興趣的話，歡迎致電400-700-2166，小編24小時為大家提供咨詢服務~

參考資料：

1. Outcomes and endpoints in trials of cancer treatment: the past, present, and future. Lancet Oncol 2015; 16: e32–42.

2. Clinical Trial Endpoints for the Approval of Cancer Drugs and Biologics.

3. Bouzbid S, Hamdi-Chérif M, Zaidi Z, et al. Global surveillance of trends in cancer survival 2000–14 (CONCORD-3): analysis of individual records for 37?513?025 patients diagnosed with one of 18 cancers from 322 population-based registries in 71 countries [J]. Lancet, 2018:S0140673617333263.